La biologie synthétique au service de la santé

Le traitement du futur ?

Nous avons accueilli le projet de l’équipe du Génopole d’Evry engagée dans le IGEM, concours international en biologie de synthèse, avec beaucoup d’intérêt.

Nous nous sommes montrés enthousiastes pour relayer, au cœur de l’été 2013, une étude par questionnaire auprès des  quelque 500 contacts que nos associations régionales détiennent dans leur fichier. En effet, comment ne pas répondre à la sollicitation de ces étudiants alors que leur démarche vise à améliorer la vie des patients hémochromatosiques ?

Le 4 septembre 2013, en prévision d’un séminaire, Hervé Segalen, Président d’ AHP et Brigitte Pineau, Présidente de la FFAMH, ont eu le plaisir de faire connaissance avec cette équipe pluridisciplinaire fort sympathique, motivée et désireuse de mettre tout en œuvre pour parvenir à passer  le cap des présélections à la mi-octobre et  aller ainsi en finale à Boston. Ils sont alors à la recherche de conseils et cherchent à mieux comprendre ce qu’est l’hémochromatose.

Le séminaire du 18 septembre fut une grande réussite.  Les grandes personnalités du monde scientifique et médical s’intéressant au métabolisme du fer étaient  réunis : Le Dr Gaël Nicolas, chercheur à l’Institut Cochin, le Pr Pierre Brissot, coordonnateur du Centre de Référence des surcharges en fer rares, le Dr Marie Paule Roth, chercheur à l’Inserm de Toulouse.  La parole a été donnée aux Spécialistes avant que le projet IGEM ne soit présenté aux médecins, chercheurs et patients invités à cette journée exceptionnelle.

Si le sens du discours a parfois échappé aux malades, notamment  l’exposé du Dr Marie  Paule Roth sur le lien entre le gène HFE et l’hepcidine, les présentations nous ont permis de comprendre que grâce à la découverte de l’hepcidine, régulateur clé de l’homéostasie du fer, il est possible désormais de synthétiser ce produit et, en l’administrant à des souris hémochromatosiques, de contrecarrer le développement de la surcharge en fer. La présentation sur le Microbiome, par Dr Nicolas Pollet, nous a ouvert à un environnement que les malades ne connaissent pas. Nous étions loin de nous imaginer que le tube digestif contient entre 500 et 1000 bactéries différentes, et que celles-ci impactent sur notre santé. Nous ignorions également que les bactéries aiment beaucoup le fer…

De quels traitements disposerons-nous à l’avenir ? Le Pr Pierre Brissot a mentionné : Les chélateurs de nouveau type pris par voie  orale  – et dont l’indication n’est pas l’hémochromatose – lesquels peuvent être  parfois associés aux saignées,  les inhibiteurs d’absorption, la supplémentation  en hepcidine.

Quant à ces étudiants, ils se sont engagés dans un projet visant à lutter contre la surabsorption du fer au niveau de l’intestin. Ils  ont conçu un traitement à partir d’une bactérie modifiée pouvant détecter les fortes concentrations de fer dans l’environnement et produire des entérobactéries (bacilles à Gram négatif vivant dans le tube digestif) .  Ils ont fabriqué une gélule contenant des bactéries. Celle-ci se dissout au niveau de la partie supérieure de l’intestin grêle et résiste à l’acidité de l’estomac. Ce traitement permettrait d’espacer les saignées en phase d’entretien.

Pour plus d’informations  sur ce projet, cliquez ici.

 Les résultats  du questionnaire en ligne – à partir de 266 réponses – ont montré que :

• 75% des répondants se prononcent satisfaits du traitement actuel,
• 42 % des répondants, dans la tranche d’âge 36-60 ans, seraient prêts à tester le nouveau traitement dans sa phase clinique,
• Les actifs seraient intéressés par ce traitement bactérien s’il était validé,
• Plus les patients avancent dans leur expérience de la maladie, moins ils sont enclins à changer de traitement.

La FFAMH remercie vivement ces étudiants pour l’intérêt porté à l’hémochromatose, et leur souhaite la réussite qu’ils méritent tant à Boston. Ils ont été sélectionnés à Lyon pour aller en finale. Nous en sommes heureux pour eux et leur adressons toutes nos félicitations.